Ngày 8/6, Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) của Mỹ đã cấp phép sử dụng thuốc Aduhelm điều trị bệnh Alzheimer.
Đây là loại thuốc mới đầu tiên điều trị bệnh Alzheimer được cấp phép trong gần 20 năm qua và là loại thuốc đầu tiên trực tiếp điều trị chứng suy giảm nhận thức liên quan bệnh này.
Thuốc Aduhelm do công ty công nghệ sinh học Biogen (Mỹ) phối hợp với công ty dược phẩm Eisai (Nhật Bản) phối hợp bào chế.
Các kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy thuốc này giúp giảm các mảng bám amyloid beta trong não, đem lại những lợi ích quan trọng cho bệnh nhân Alzheimer.
FDA cho biết công ty Biogen sẽ cần tiến hành một nghiên cứu theo dõi sau khi được cấp phép để kiểm chứng những lợi ích của thuốc Aduhelm đối với bệnh nhân Alzheimer.
Nếu nghiên cứu này không chứng tỏ thuốc có hiệu quả, FDA có thể sẽ yêu cầu rút sản phẩm này khỏi thị trường dù trường hợp này hiếm khi xảy ra.
[Có thể xét nghiệm máu để dự báo nguy cơ mắc bệnh Alzheimer]
Công ty Biogen đặt mục tiêu hoàn tất nghiên cứu theo dõi nêu trên trước năm 2030. Công ty cũng cho biết thuốc Aduhelm sẽ có giá xấp xỉ 56.000 USD cho một đợt điều trị một năm và tuyên bố sẽ không nâng giá thuốc trong 4 năm.
Dự kiến, 1,5 triệu người tại Mỹ sẽ có thể được điều trị bằng loại thuốc mới này.
FDA Mỹ cho biết Aduhelm là loại thuốc đầu tiên điều trị trực tiếp bệnh lý cơ bản ở bệnh Alzheimer. Loại thuốc điều trị Alzheimer được phê duyệt gần đây nhất là vào năm 2003, nhưng tất cả các loại thuốc trước đây đều chỉ chữa trị các triệu chứng liên quan bệnh này như lo âu, mất ngủ mà không điều trị nguyên nhân cơ bản của căn bệnh về não này.
Đánh giá về việc cấp phép cho thuốc Aduhelm, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá thuốc của FDA Mỹ, bà Patrizia Cavazzoni cho biết Aduhelm có tác dụng làm giảm các mảng bám amyloid beta trong não, từ đó giúp giảm chứng mất trí.
Tuy nhiên, bà cũng thừa nhận những yếu tố chưa chắc chắn xung quanh loại thuốc này, do đó bệnh nhân và người chăm sóc có thể tùy chọn có sử dụng thuốc này hay không.
Hiệp hội Alzheimer đánh giá việc FDA thông qua thuốc điều trị bệnh Alzheimer trên là một "quyết định lịch sử." Trong khi đó, một số ý kiến chuyên gia cho rằng thuốc Aduhelm chỉ có tác dụng đối với một số nhóm bệnh nhân được lựa chọn rất kỹ và hy vọng động thái của FDA là “chất xúc tác” để giới khoa học phát triển những loại thuốc tốt hơn trong tương lai.
Bệnh Alzheimer là một chứng bệnh mất trí phổ biến nhất, được phát hiện lần đầu tiên năm 1906. Hiện Alzheimer được cho là ảnh hưởng đến 50 triệu người trên thế giới và thường khởi phát ở những người trên 65 tuổi.
Tại Mỹ, Alzheimer đứng thứ 6 trong số các bệnh gây tử vong nhiều nhất. Số người mắc Alzheimer tại nước này hiện là hơn 6 triệu người và dự kiến sẽ tăng lên khoảng 13 triệu người vào năm 2050./.