Cơ quan quản lý dược phẩm Mỹ đã cấp phép cho liệu pháp gene thứ hai để chữa trị bệnh ung thư máu. Đây được xem là bước tiến mới trong nghiên cứu điều trị các căn bệnh nguy hiểm.
Liệu pháp mới này có tên gọi Yescarta với tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khoảng 373.000 USD.
Cơ chế hoạt động của liệu pháp là thay đổi các tế bào bạch cầu của bệnh nhân để chúng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư máu NHL. Liệu pháp này chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân đã tái mắc bệnh sau khi được điều trị bằng ít nhất 2 phương pháp trị liệu khác.
Trong tuyên bố ngày 19/10, đại diện Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), ông Scott Gottlieb cho biết: "Chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gene đã chuyển từ một khái niệm hứa hẹn thành một giải pháp thực tế cho các dạng ung thư vốn không thể chữa trị và gây tử vong."
Ông nhấn mạnh rằng việc FDA cấp phép cho liệu phép Yescarta cho thấy "triển vọng của lĩnh vực dược mới đầy hứa hẹn này."
Trước đó, hồi tháng Tám, FDA đã cấp phép cho liệu pháp gien đầu tiên chống lại bệnh ung thư. Liệu pháp này có tên là Kymriah, do hãng dược phẩm Novartis nghiên cứu và phát triển, với tổng chi phí cho một liệu trình là 475.000 USD.
Liệu pháp Yescarta ban đầu do các nhà nghiên cứu tại Viện Ung thư Quốc gia Mỹ tại thủ đô Washington nghiên cứu. Sau đó, loại thuốc này đã ký hợp đồng với công ty dược phẩm Kite Pharma bào chế. Năm 2017, Gilead Pharmaceuticals đã mua lại Kite Pharma với giá 11,9 tỷ USD.
Khoảng 3.500 bệnh nhân ung thư máu tại Mỹ sẽ được áp dụng biện pháp điều trị bằng liệu pháp Yescarta trên diện rộng. Trước tiên, bệnh nhân sẽ được tách các mô hệ miễn dịch của mình, sau đó đưa vào phòng thí nghiệm để điều chỉnh trước khi được đưa lại cơ thể. Các tác dụng phụ có thể khá lớn, thậm chí gây tử vong, nhất là trong vài tuần điều trị đầu tiên.
Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm với hơn 100 bệnh nhân, 51% đã có kết quả bệnh thuyên giảm nhờ Yescarta./.